Денсаулық сақтау министрлігі мәліметінше, соңғы 5 жылда сирек кездесетін ауруларға шалдыққандардың саны 49 пайызға өскен. Сирек кездесетін аурулардың қатарына жұлынның бұлшықет атрофиясы жатады. Әлемде бұл ауруды емдейтін тек 3 дәрі бар. Соның бірі - Zolgensma. Ол әлемдегі ең қымбат дәрілердің қатарына жатады.
Жұлынның бұлшықет атрофиясы (SMA) - науқасты сал ететін тұқым қуалайтын жүйке-бұлшықет ауруы. Дененің бұлшықеттері алдымен әлсірей бастайды, салдарынан адам қол-аяғын, мойнын жылжыту мүмкіндігін жоғалтады, кейін тыныс алу және жұтыну қиындайды. Бірақ бұл ауруға шалдыққан адамдардың ойлау қабілетіне зақым келмейді.
Zolgensma қандай дәрі?
Онасемноген абепарвовек (ғылыми атауы) - ЖБА емдеуге арналған әлемдегі үшінші және ең қымбат дәрі. Оның бір дозасы шамамен 2 миллион долларға бағаланады.
AveXis компаниясы дәріні 23 жыл бойы дайындаған, кейін 2018 жылы Novartis компаниясы 8,7 миллиард долларға сатып алған.
Zolgensma неге сонша қымбат?
Zolgensma-ның 1 дозасы - 2,1 миллион доллар, теңгеге шаққанда шамамен 1 миллиард теңге. Дәрінің соншалықты қымбат болуына Novartis компаниясы "осы аурудан зардап шеккен отбасылардың өмірін түбегейлі өзгертеді" деп жауап берді. Шынында, басқа 2 дәріге қарағанда аурудан түбегейлі арылу үшін дәрінің 1 дозасы жеткілікті, ал мұндай препаратты жасап шығару үшін қымбат технологиялар қажет.
Басқа дәрілерден айырмашылығы
Оның SMA-ға арналған басқа 2 дәріден, Spinraza мен Risdiplam, басты айырмашылығы - препараттың бір реттік қабылдауға болатындығында, ал Spinraza және Risdiplam өмір бойы қабылданатын дәрілер. Zolgensma жетіспейтін немесе ақаулы SMN1 генін сау көшірмемен ауыстырады. Бұл ақуызды және бұлшықет өнімділігін қалпына келтіреді.